Amerikas Wissenschaftspolitik verändert sich. Amerikas Wissenschaftler müssen sich mit ihnen ändern. Die jüngsten Kontroversen über die beschleunigte Zulassung einer Alzheimer-Behandlung durch die Food and Drug Administration sind eine Lektion in Bezug auf die Kosten einer Nichteinhaltung.
Vor einem Jahr hat die FDA Biogens Aduhelm (Aducanumab) – das erste neue Alzheimer-Medikament seit fast 20 Jahren – beschleunigt, selbst nachdem ein Expertengremium fast einstimmig davon abgeraten hatte, grünes Licht zu geben. Die Entscheidung war so umstritten, dass der Gesetzgeber nun versucht, das beschleunigte Zulassungsverfahren der FDA zu ändern.
Abgesehen davon, dass die Kontroversen angeheizt werden, ist die Genehmigung eine seltene Enthüllung der verborgenen Arbeitsweisen von Amerikas Wissenschaftlern – und wie diese Arbeitsweisen fehlerhaft sein können.
Der Zweck der beschleunigten Zulassung besteht darin, Menschen mit schweren, lebensbedrohlichen Krankheiten, denen wirksame Behandlungen fehlen, die Möglichkeit zu geben, experimentelle Behandlungen zu nehmen, die die Agentur noch nicht als „sicher und wirksam“ zugelassen hat. Die FDA unterstützte Aducanumab aufgrund der Fähigkeit des Medikaments, Beta-Amyloid, eine der charakteristischen Pathologien von Alzheimer, zu reduzieren. Es gibt noch keine Daten, die zeigen, ob das Medikament von Biogen Patienten hilft, indem es ihre fortschreitenden kognitiven Beeinträchtigungen verlangsamt.
Beschleunigte Genehmigungen und Richtlinien wie das „Recht auf Ausprobieren“ und erweiterter Zugang ermöglichen es Patienten, unbewiesene Behandlungen zu nehmen. Diese Richtlinien haben ein gemeinsames Grundprinzip: Wissenschaftler müssen den Patienten zuhören – und das, was sie hören, ist oft Verzweiflung. Bei der Erklärung der Zulassung von Aducanumab sagten die FDA-Wissenschaftler, dass Patienten und ihre Familien deutlich gemacht haben, dass sie bereit sind, die Unsicherheiten und Risiken des Medikaments zu akzeptieren, um Zugang zu seinen potenziellen Vorteilen zu erhalten.
Es ist nichts falsch an Richtlinien, die auf die Wünsche der Patienten eingehen. Das Problem ist, dass Politiker und die Öffentlichkeit zu oft ignorieren, dass Wissenschaftler auch von persönlichen Interessen, einschließlich Verzweiflung, getrieben werden können.
Nach der Aducanumab-Entscheidung deckte die Presse scharfe Debatten innerhalb der FDA während des Arzneimittelbewertungsprozesses auf. Einige Wissenschaftler waren so sehr an der Zulassung interessiert, dass sie engen Kontakt zu Biogen-Mitarbeitern hatten, die Berichten zufolge verzweifelt auf die Zulassung des Medikaments warteten. Einige Behördenmitarbeiter arbeiteten schon früh mit Biogen zusammen, um einen Fahrplan für die Zulassung zu entwerfen, und verstießen dabei gegen den üblichen Prozess, bei dem erwartet wird, dass das Unternehmen seine Argumente unabhängig vorbringt. Das Büro des Generalinspektors des Ministeriums für Gesundheit und menschliche Dienste untersucht nun diese Beziehungen. Drei FDA-Berater sind wegen der Zulassung zurückgetreten.
Aducanumab war nicht die einzige potenzielle Alzheimer-Behandlung, die im vergangenen Jahr überbewertet wurde. Das Medikament Simufilam von Cassava Sciences, das als erstes zur signifikanten Verbesserung der Wahrnehmung von Alzheimer-Patienten beworben wurde, erhielt mehr als 20 Millionen US-Dollar an Zuschüssen der National Institutes of Health, die es in massive Investitionen zur Unterstützung der Entwicklung des Medikaments umsetzte. Aber im August 2021 behauptete ein Whistleblower, es gebe Datenmanipulation und fehlerhafte Methoden. Das Unternehmen sieht sich nun mit Untersuchungen des NIH und der Securities and Exchange Commission konfrontiert.
Das professionelle Urteil von Wissenschaftlern kann auch durch Geld als Schlüsselmaßstab für die Bedeutung von Forschung und den Ruf eines Wissenschaftlers beeinflusst werden. In der Welt der Biopharmazeutika wird der potenzielle Umsatz oft verwendet, um zu bezeichnen, wie „innovativ“ eine Entdeckung ist: Je mehr Geld ein Produkt wahrscheinlich einbringen wird, desto mehr wird es als innovativ angesehen.
Das Versäumnis der Wissenschaftler, mit ihren Unsicherheiten und persönlichen Motivationen zu rechnen, hat reale Konsequenzen für die Patienten. Medicare gab im April bekannt, dass Aducanumab für Patienten außer in klinischen Studien nicht übernommen wird; Biogen will die kommerzielle Produktion des Medikaments „im Wesentlichen eliminieren“. Anstatt die Hoffnung der Patienten zu erfüllen, hat die beschleunigte Zulassung von Aducanumab sie verraten – und die Glaubwürdigkeit öffentlicher Prozesse rund um die Wissenschaft weiter untergraben.
Jason Karlawish ist Professor an der Perelman School of Medicine der University of Pennsylvania und Autor von „The Problem of Alzheimer’s: How Science, Culture and Politics Turned a Rare Disease into a Crisis and What We Can Do About It“. ©2022 Los Angeles Times. Verteilt von der Tribune Content Agency.