Der unheilbare Krebs eines jungen Mädchens wurde durch den ersten Einsatz einer revolutionären neuen Art von Medizin aus ihrem Körper entfernt.
Alle anderen Behandlungen für Alyssas Leukämie waren fehlgeschlagen. Also nutzten die Ärzte des Great Ormond Street Hospital „Base Editing“, um eine Meisterleistung der biologischen Technik zu vollbringen, um ihr ein neues lebendes Medikament zu bauen.
Sechs Monate später ist der Krebs nicht mehr nachweisbar, aber Alyssa wird immer noch überwacht, falls er zurückkommt.
Bei der 13-jährigen Alyssa aus Leicester wurde im Mai letzten Jahres akute lymphoblastische T-Zell-Leukämie diagnostiziert.
T-Zellen sollten die Wächter des Körpers sein – sie suchen und zerstören Bedrohungen – aber für Alyssa waren sie zur Gefahr geworden und gerieten außer Kontrolle.
Ihr Krebs war aggressiv. Chemotherapie und dann eine Knochenmarktransplantation konnten es nicht aus ihrem Körper entfernen.
Ohne die experimentelle Medizin wäre die einzige verbleibende Möglichkeit gewesen, es Alyssa so bequem wie möglich zu machen.
„Irgendwann wäre ich gestorben“, sagte Alyssa.
Ihre Mutter Kiona sagte letztes Jahr um diese Zeit, dass sie sich vor Weihnachten gefürchtet habe, „weil sie dachte, dies sei unser letztes mit ihr“.
Und dann habe sie den 13. Geburtstag ihrer Tochter im Januar „einfach nur geweint“.
Was dann geschah, wäre noch vor wenigen Jahren undenkbar gewesen und wurde durch unglaubliche Fortschritte in der Genetik ermöglicht.
Das Team der Great Ormond Street verwendete eine Technologie namens Base Editing erst vor sechs Jahren erfunden.
Basen sind die Sprache des Lebens. Die vier Arten von Basen – Adenin (A), Cytosin (C), Guanin (G) und Thymin (T) – sind die Bausteine unseres genetischen Codes.
So wie Buchstaben im Alphabet bedeutungstragende Wörter darstellen, bilden die Milliarden von Basen in unserer DNA die Gebrauchsanweisung für unseren Körper.
Die Basenbearbeitung ermöglicht es Wissenschaftlern, auf einen genauen Teil des genetischen Codes zu zoomen und dann die molekulare Struktur nur einer Base zu verändern, sie in eine andere umzuwandeln und die genetischen Anweisungen zu ändern.
Das große Team von Ärzten und Wissenschaftlern verwendete dieses Werkzeug, um einen neuen Typ von T-Zellen zu entwickeln, der in der Lage war, Alyssas krebsartige T-Zellen zu jagen und zu töten.
Sie begannen mit gesunden T-Zellen, die von einem Spender stammten, und machten sich daran, sie zu modifizieren.
- Die erste Basisbearbeitung deaktivierte den T-Zellen-Targeting-Mechanismus, damit sie Alyssas Körper nicht angreifen würden
- Der zweite entfernte eine chemische Markierung namens CD7, die sich auf allen T-Zellen befindet
- Die dritte Bearbeitung war ein Tarnumhang, der verhinderte, dass die Zellen durch ein Chemotherapeutikum abgetötet wurden
Die letzte Stufe der genetischen Veränderung wies die T-Zellen an, nach allem mit der CD7-Markierung zu jagen, um jede T-Zelle in ihrem Körper zu zerstören – einschließlich der krebsartigen.
Deshalb muss diese Markierung aus der Therapie entfernt werden – sonst würde sie sich nur selbst zerstören.
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